Sarepta宣布执行与Broad Institute关于MyoAAV衣壳平台项目的独家授权
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当地时间2022年8月8日，Sarepta Therapeutics宣布将执行与Broad Institute关于MyoAAV平台的一项独家授权许可协议，将涉及在杜氏肌营养不良（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）和其他神经肌肉系统和心脏共计五个相关疾病上的应用。双方曾在2020年达成研究授权协议，本次的独家授权是建立在Sarepta内部的研究和生产团队对于Broad Institute先前发表的相关数据的内部验证的基础上的进一步扩大合作。
MyoAAV是一类经过衣壳蛋白工程改造的腺相关病毒（AAV），具有更高的基因递送效率和更低的剂量要求。据Broad Institute团队在2021年发表在Cell上的数据显示，MyoAAV在DMD和X 连锁肌管肌病（X-linked myotubular myopathy，XLMTM）小鼠模型上均展示出更高效的基因治疗药物和基因编辑工具的递送，可以恢复肌肉组织的完整功能，并提高小鼠的生存率。在临床前非灵长类动物模型上的数据显示，相比于野生型AAV，MyoAAV在多处骨骼肌组织中的表达量提高了25-50倍，在心肌中的表达量提高了10-15倍，同时在肝脏中的聚集降低了50%。相比于传统的AAV基因治疗，MyoAAV可以实现更低的药物剂量。
根据协议内容，Sarepta将获得包括DMD在内共计5个神经肌肉系统和心脏疾病靶点的MyoAAV平台全球商业化授权许可。除了可以获得首付款外，Broad Institute团队将有资格在未来获得特权使用费和里程碑付款，具体细节双方并未公布。
Sarepta总裁兼首席执行官Doug Ingram表示：“Broad Institute团队所发表的研究结果，得到了来自Sarepta内部团队的研究证实，再一次验证了MyoAAV作为下一代突破性基因治疗药物递送载体的潜力。与目前使用的AAV血清型相比，MyoAAV 在递送效率上的显着提高，具有在更低剂量有效递送基因药物的能力，这将会大大降低基因治疗药物的给药剂量和商业成本。作为使用 AAV 基因治疗药物治疗罕见病的领导者之一，我们打算推动科学向前发展，我们对MyoAAV的许可就是典型的例子。”
Sarepta执行副总裁、研发总监兼首席科学官Louise Rodino-Klapac博士表示：“在Sarepta，我们致力于基因治疗和基因编辑的未来，并对MyoAAV作为寻求罕见遗传疾病新疗法的革命性方法的前景和潜力感到兴奋。MyoAAV平台因其在多种疾病状态下的广泛适用性而引人注目，并将进一步推进基因药物科学技术，从而使基因治疗更加迅速地进入临床，治疗更多的罕见心脏和神经肌肉系统疾病。”
Reference：
1. https://investorrelations.sarepta.com/news-releases/news-release-details/sarepta-therapeutics-announces-progress-myoaav-program-and?_ga=2.71060371.266563414.1660007258-1323153213.1658415328
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编辑 | Yitao
来源 | Sarepta
审核 | Frank
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